オーファンドラッグは、2032年までに世界売上4,000億ドル超、処方薬市場の21％以上を占めると予測されています。これほどの規模に達したことで、オーファンドラッグは従来の周辺的な位置付けから、戦略的意思決定の中心へと移行しました。
一方で、2026年のオーファンドラッグ開発企業は、より複雑化する環境に直面しています。FDA の規制方針は一貫性を欠く場面が増え、インフレ抑制法（IRA）の実務的な影響もまだ見え始めた段階です。また、肥満症などの巨大市場向け治療薬に注目が集中する中で、資本獲得競争も激しさを増しています。