市場アクセスの専門家によると、政策環境の混乱と競争の激化を背景に、その役割はますます影響力を増しています。これは、Citeline/Evaluateのグループ会社であるMMITとThe Dedham Groupが実施した調査で最も明確に示された結果の一つであり、私たちはこのテーマをホワイトペーパー「Working Backwards: 患者アクセス戦略がR&Dを導く時代」で詳しく考察しました。

本記事では、レポート後半の要点を簡潔にまとめ、薬剤開発の全過程における市場アクセスの戦略的役割に焦点を当てます。治療法が複雑化し、選択肢が増える中、製薬企業はアクセスへの投資を強化しています。最も先進的な意思決定者は、ポートフォリオ戦略にアクセスを組み込み、パイプラインを患者ニーズと市場での成功可能性を包括的に評価する方向へ再構築しています。

早期アクセス計画

年を追うごとに、新薬承認の対象はより複雑化しています。薬剤そのもの、治療対象疾患、投与方法、そして償還方法に至るまで、新薬の上市にはこれまで以上の計画が必要です。

市場アクセス専門家への調査では、回答者の90％以上が「過去5年間でアクセス計画のタイムラインが前倒しされた」と報告しています。

その結果、市場アクセス業務はフェーズIの段階から始める必要があるかもしれません。現時点で、回答者の30％が「初期臨床開発段階の薬剤を担当している」と答え、さらに今後5年間で78％が「市場アクセスへの投資が増加する」と予測しています。

Leading reasons for access timeline shift

約4,000件の薬剤が現在フェーズIにあり、さらに3,600件がフェーズIIにあります。
これらの薬剤の多くは開発中に最終的に失敗するため、市場アクセス計画はより幅広い薬剤を対象にする必要があります。また、その多くはリスクを伴う段階で行わなければなりません。

Go/No-Go意思決定の支援

市場アクセス機能への投資拡大は、計画の早期化を可能にするだけでなく、ポートフォリオ形成における戦略的役割を強化しています。歴史的に、臨床開発に入った薬剤のうち、患者に届く承認薬となるのは10分の1程度でした。しかし現在では、16分の1の新薬しか承認されない水準にまで低下しています。この離脱率の上昇は、競争環境の激化だけでなく、新薬が償還を確保するための要件が厳格化したことにも起因しています。

最も先進的な企業は、このような分析を初期パイプラインでの進捗判断に組み込んでいます。成功率はフェーズIで最も急激に低下しており、製薬企業はR&D予算の管理により慎重になっています。

今後、より多くの企業がこうした意思決定を初期段階で取り入れ、最も有望な候補に優先順位を付けることが期待されます。

Evolution of R&D success rates

Source: Evaluate, Norstella

大規模なチームと安定した収益基盤を持つ製薬企業にとって、これは既存リソースのスケーリングに過ぎません。

しかし、初期パイプラインのシェアをますます拡大しているバイオテック企業にとっては、新たな課題が浮上します。R&Dの意思決定に影響を与える早期アクセス計画の潮流に対応するため、バイオテック企業は専門知識とデータ要件を強化する必要があります。

内部投資であれ外部コンサルタントの活用であれ、臨床段階にあるバイオテック企業の中核的な能力は、競争力を維持し、投資家や潜在的なパートナーにとって魅力的であり続けるために進化しなければなりません。