患者教育は、オンコロジー臨床試験への参加障壁を克服するための重要な鍵です。
臨床試験における被験者のリクルートおよび登録は、あらゆる治療領域で依然として課題となっていますが、特にオンコロジー分野ではその傾向が顕著です。米国のCommission on Cancerプログラムが提出した認定関連データによると、がん臨床試験への登録率は7%であり¹、これまでの「5%未満」とする歴史的推計値よりはやや高い水準にとどまっています。
また、米国で実施されたオンコロジー研究を対象としたメタアナリシスでは、登録率が低い理由として、56%が「利用可能な臨床試験が存在しないこと」、22%が「適格基準を満たさなかったこと」、そして適格であった患者のうち15%が「最終的に登録に至らなかったこと」であると報告されています²。
グローバルなオンコロジー臨床試験では、参加率はさらに低い水準にあります。
オンコロジー領域の研究開発（R&D）に対する業界投資は飛躍的に増加しているにもかかわらず、臨床試験への患者登録率は、世界全体で依然として5%未満にとどまっています³。
登録率の低さは、コスト面でも大きな負担を伴います。Kestrel TherapeuticsのChief Development OfficerであるRoss Pettit氏によると、オンコロジー臨床試験において被験者リクルートが遅延した場合、その追加コストは患者1人あたり平均17万5,000～25万米ドルに上ると試算されています。
前治療が適格性に与える影響
前治療歴は、オンコロジー臨床試験への参加可否を左右する重要な要因となります。適格基準（Eligibility guardrails）は、科学的妥当性と患者安全性の両立を目的として設計されており、特に安全性の観点では、薬剤耐性や腫瘍生物学的特性が考慮されます。その結果、過去に多数の治療を受けている患者は、「除外（exclusion）」に分類されることが少なくありません。
多くの試験プロトコルでは、前治療の最終投与から新たな臨床試験開始までに、約4週間の「ウォッシュアウト期間」を設けることが求められています。
Friends of Cancer Researchは、患者アクセスの向上と医療格差の是正を目的に、より広範で包括的な適格基準の採用を提唱しています。同団体は米国臨床腫瘍学会（ASCO）と協働し、適格基準の緩和に関する提言を策定しました。これにより、適格患者集団の定義に関する米国食品医薬品局（FDA）のガイダンス文書が作成されるに至っています。
サイトライン（Citeline）のSenior Solution ConsultantであるWill Franco氏は、特に希少疾患およびオンコロジー臨床試験において、人工知能（AI）が重要な役割を果たしていると指摘しています。
これらの患者には、できるだけ早く治療を見つける必要があります。患者を迅速に特定できなければ、臨床試験に参加する機会の“ウィンドウ”を逃してしまいます。
さらに同氏は、次のようにも述べています。
参加したいという意思があっても、実際に臨床試験に参加することがどれほど困難かについては、あまり語られていません。その多くは、こうしたタイムラインによる制約が原因です。
登録における地理的障壁
特に地方在住の患者は、がん臨床試験において著しく過小評価されています。文献を対象としたシステマティックレビュー⁴では、地方住民の参加を阻む障壁が、患者、医師、医療システムの各レベルに存在することが示されています。
オンコロジー臨床試験に限らず、他の治療領域にも共通する主な障壁は、以下の3つのカテゴリーに分類されます。
- 身体的要因
移動の負担、交通手段の不足 - ロジスティカル要因
患者の知識不足、医療従事者からの情報提供や最新試験に関する認知不足、参加コスト、厳格な適格基準 - 心理社会的要因
試験参加への不安、臨床試験に対する否定的な認識、医療に対する不信感
がん臨床試験における多様性の欠如
オンコロジー臨床試験における患者登録の課題をさらに深刻化させているのが、マイノリティ集団の参加率の低さです。American Association for Cancer Research（AACR）が発表した2024年 Disparities Progress Reportでは、黒人、ヒスパニック、ネイティブ・アメリカン、アジア系患者が、臨床試験において一貫して過小代表となっていることが明らかにされています。
患者教育は極めて重要です
スポンサー企業のウェブサイトやClinicalTrials.govのような政府系レジストリに加え、患者は教育や支援を求めて患者支援団体（アドボカシーグループ）に頼ることが少なくありません。これらの団体は、答えを求める患者に向けて、疾患別のリソースを提供しています。たとえば、National Comprehensive Cancer Networkでは、疾患別にサポートグループを検索することができます。
頭頸部がん患者支援団体であるHead & Neck Cancer AllianceのExecutive DirectorであるAmanda Hollingerは、臨床試験に関するヘルスリテラシーの向上と、臨床試験に対するスティグマや恐怖の軽減が重要だと述べています。
こうしたすべてが、患者と研究パイプラインの間にあるギャップを埋めるうえで重要な役割を果たしています。
さらに彼女は、臨床試験に対する既存の先入観や誤解が、いまだに根強く存在していると指摘します。
臨床試験とは何か、そして何ではないのかについて、誤解があると感じています。私たちは、臨床試験に参加しても標準治療（スタンダード・オブ・ケア）は引き続き受けられることを含め、正しい理解を促す教育を行っています。治療を受けられないわけでも、ましてや“実験台”になるわけでもありません。
同アライアンスでは、患者向けの教育的ウェビナーを定期的に開催しているほか、各種教育コンテンツや臨床試験検索ツールを提供しています。その他の患者向けリソースには、ピア・ツー・ピアのメンタリング支援、13,000人以上が参加するオンラインサポートコミュニティ、限定的な経済的支援、年次サバイバーシップ・シンポジウムなどがあります。また、オンラインフォームから問い合わせを行ったり、フリーダイヤルに電話して患者リソースナビゲーターと直接話すことも可能です。
幅広い支援を提供している一方で、Hollingerは次のように述べています。
それでも、患者が臨床試験に参加する可能性が最も高まるのは、信頼する医療従事者から試験について説明を受け、参加を勧められたときだと思います。
彼女は、厳格な組み入れ／除外基準とプラセボを投与されることへの不安が、臨床試験登録率の低さにつながる2つの大きな要因だと指摘します。また、患者が適切な臨床試験を見つけられないケースも多く、その理由の一つとして、検索時に適切でない用語を使用している可能性を挙げています。
その一例が、救急医であるBess Stillmanのケースです。彼女は、食道がんと診断された夫のために臨床試験を探そうとしましたが、適切な試験を見つけるのに苦労しました。
Hollingerはさらに、頭頸部がん特有の課題にも言及しています。併存疾患や生活の質（QOL）の低下などが、患者の試験参加を妨げる要因となることがあるといいます。
治療に関連した重大な機能障害が生じることが少なくありません。食事、発話、嚥下の困難、体重減少、衰弱など、移動や試験参加そのものを大きな負担にする要因が多く存在します。
彼女は最後に、臨床試験参加のメリットを患者に明確に伝えることの重要性を強調しています。
臨床試験は、将来の治療薬に“今”アクセスできる機会であると同時に、将来の患者さんを助けることにもつながります。
If we don’t identify these patients quickly, we’ve missed the window of opportunity for them to participate in the trial.
Will Franco, Senior Solution Consultant, Citeline
