世界には約82億人が暮らしており、それぞれが独自の遺伝的特徴と生活経験を持っています。臨床試験がその全スペクトラムを取り込めたら、科学はどれほど強固になるでしょうか。
近年、臨床試験における多様性の必要性はますます高まっています。かつて「あると望ましいもの」とされていたインクルーシビティ（包括性）は、今や科学的妥当性、倫理的責任、公衆衛生の観点から「不可欠なもの」と見なされています。
サイトラインでソリューションコンサルティングオペレーションのアソシエイトディレクターを務めるFenwick Eckhardt氏は、ACRP（Association of Clinical Research Professionals）2025年会議のパネルディスカッション「臨床試験の多様性とインターセクショナリティ」で、この変化を強調しました。
「今や研究における代表性の問題ではありません。議論の余地はなくなりました」とEckhardt氏は語ります。「薬は人によって異なる影響を及ぼすことが分かっており、包括的な試験設計は重要どころか、不可欠なのです。」
FDAのガイダンスの変化
この変化は、より広範な規制・文化的要因を反映しています。2022年、米国食品医薬品局（FDA）は、スポンサーに対し、過少代表の集団をどのように登録するかを示す**多様性アクションプラン（DAP）**の提出を推奨するガイダンスを発表しました。FDAのDAPガイダンスは抵抗に直面し、ウェブサイトから削除される事態もありましたが、Eckhardt氏は「患者に焦点を当て続けることが重要」と強調します。
「言語や政策環境が変化しても、私たちの意図は変える必要がありません」と彼女は述べています。
多様性欠如のリスク
臨床試験における多様性の欠如は、倫理的リスクをもたらすだけでなく、研究で十分に代表されていない集団に対して、効果が不十分、場合によっては危険な結果を招く可能性があります。歴史的に、臨床試験の多くは白人男性を中心に実施されてきたため、治療効果に関する人口統計上のギャップが生じています。例えば、JAMA Oncologyの2022年の研究では、米国のがん臨床試験における黒人参加者は5％未満である一方、黒人は米国人口の約13％を占めています。
一方で、ファイザーなど一部の大手製薬企業は先進的な取り組みを進めており、同社は試験における黒人参加率が13％超と、国勢調査データに近い水準を報告しています。
インクルーシビティの拡大
とはいえ、多様性を実現することは容易ではありません。DAPでは、企業が目標だけでなく戦略も明確にする必要があります。主要な焦点は、包括的な試験サイト選定（歴史的にサービスが行き届いていない地域への設置）や、柔軟なプロトコル設計（交通手段や身体的制約などの障壁を考慮し、患者負担を軽減）です。
「筋ジストロフィーの患者が毎週サイトに通う必要がないように柔軟性を組み込むだけで、大きな違いが生まれます」とEckhardt氏は述べます。「BMIや併存疾患などの基準が、特定の人種や民族を不必要に排除していないか、プロトコルを一行ずつ確認しています。」
こうした取り組みの基盤となるのがデータです。リアルワールドデータや交通手段、教育水準といった健康の社会的決定要因が、ギャップの特定やリソース配分に活用されています。
「対象は人種や民族だけではありません。非英語話者、高齢者、LGBTQIA+、障害を持つ方など、包括性の意味は広がっています。」
企業は創造的な方法も導入しています。ライドシェアによる薬局への送迎、地域リーダーと共同制作した多言語教育コンテンツ、サービスが不足している地域へのモバイルヘルスユニット派遣などです。
「こうした方法は、製薬企業が今まさに実践しているものです。患者をサイトに連れて行くこと自体がゲームチェンジャーになり得ます。」
患者中心を維持する
DEI（多様性・公平性・包括性）施策への政治的反発が強まる中、業界では後退を懸念する声もあります。しかし、Eckhardt氏は「使命は明確でなければならない」と強調します。
「私たちは患者中心であり続けなければなりません。」
議論を続けるため、一部の専門家はDAPを「インクルーシブリサーチアクションプラン」と呼び換える提案をしています。用語の変更は、より政治的に複雑な状況を乗り越えつつ、意図を維持する助けになります。
「メッセージを薄めることなく再構築することが重要です」と彼女は言います。
多様性のメリットは明白
米国科学・工学・医学アカデミーの2022年の報告書では、多様な試験集団は、より一般化可能な結果、安全性データの改善、そして公衆の信頼向上につながると強調されています。
結論は明確です。多様性の向上は科学を強化するだけでなく、ビジネスにも有益です。
「これをやらなければ、機会を逃すことになります」とEckhardt氏は語ります。「すでに治療済みの集団に限定され、過少代表の集団との信頼関係をさらに損ないます。将来的に政策が義務化されたとき、その不信感はさらに高まるでしょう。」
今後の展望
Eckhardt氏は慎重ながらも楽観的です。
「驚くべき進歩を遂げました。業界は今や多様性の重要性を理解しています。課題は『なぜ必要か』の教育ではなく、リソースを配分し、組み込み目標として実装することです。ただし、真のシステム変革には少なくとも10年はかかるでしょう。」
それでも、彼女は業界全体の変革の始まりを感じています。それはスマートフォンの普及に似ているといいます。
「当初は誰もこの手のひらサイズのコンピューターを受け入れたがりませんでした。でも今では、70代の人でさえ最新のiPhoneを求めています。変化は怖いものですが、可能です。そして、すでに始まっています。」
