臨床試験の募集および登録は、あらゆる治療領域で依然として課題であり、とりわけオンコロジーではその傾向が顕著です。
米国のCommission on Cancerプログラムに提出された認定情報に基づくデータによると、がん臨床試験への登録率は7％で、従来の5％未満という推計をわずかに上回っています¹。米国で実施されたオンコロジー研究のメタ解析では、症例の56％で登録が進まなかった主な理由は利用可能な臨床試験の不足であり、22％の患者は適格基準を満たさず、さらに適格であった患者のうち15％は登録に至りませんでした²。
青色で強調されているのは、治療試験への登録率です。QOLは生活の質（Quality of Life）を指します。
出典：Journal of Clinical Oncology¹
グローバルなオンコロジー臨床試験においては、参加率はさらに低くなっています。オンコロジー分野の研究開発（R&D）に対する業界の投資が飛躍的に増加しているにもかかわらず、臨床試験への患者登録率は世界全体で依然として5％未満にとどまっています³。
登録率の低さは、大きなコストを伴います。Kestrel Therapeuticsの最高開発責任者であるRoss Pettitによれば、オンコロジー臨床試験における登録遅延の平均コストは、患者1人あたり17万5,000ドルから25万ドルに上ると推定されています。
前治療が適格性に与える影響
前治療は、オンコロジー臨床試験への参加可否を左右する重要な要因となり得ます。適格性の基準は、科学的妥当性と患者の安全性を確保するために設定されており、安全性については薬剤耐性や腫瘍生物学の観点も考慮されています。過去に多くの治療を受けた患者は、「除外」カテゴリーに分類されることが少なくありません。試験プロトコルでは通常、前治療の最終投与から新たな試験開始までに約4週間の「ウォッシュアウト期間」を設けることが求められます。
Friends of Cancer Researchは、患者アクセスの向上と医療格差の是正を目的として、より広範で包括的な適格基準の採用を提唱しています。同団体は米国臨床腫瘍学会（ASCO）と連携し、適格基準の拡大に関する提言を策定しました。この取り組みは、米国食品医薬品局（FDA）による適格患者集団の定義方法に関するガイダンス文書の整備へとつながっています。
サイトラインのシニアソリューションコンサルタントであるWill Francoは、特に希少疾患やオンコロジーの臨床試験において、AIが重要な役割を果たすと指摘しています。「こうした患者に対しては、できるだけ早く治療法を見つける必要があります。迅速に患者を特定できなければ、臨床試験への参加機会を逃してしまうことになります。」
さらに、「参加を希望していても、実際に臨床試験に参加することの難しさについてはあまり語られていません。その多くは、試験のタイムラインに起因しています」と述べています。
登録における地理的障壁
特に地方在住の患者は、がん臨床試験において著しく過小評価されています。文献のシステマティックレビュー⁴によると、地方人口における参加障壁は、患者、医師、医療システムの各レベルに存在することが明らかになっています。
主な障壁 — オンコロジー臨床試験全般および他の治療領域にも共通するもの — は、以下の3つのカテゴリーに分類されます。
- 物理的要因：移動の負担、交通手段の不足
- 運用面（ロジスティクス）：患者の知識不足、医療従事者による情報共有や現行の臨床試験に関する認知の不足、参加費用、厳格な適格基準
- 心理社会的要因：参加への不安、臨床試験に対する否定的な認識、医療への不信感
オンコロジー臨床試験における多様性の欠如
オンコロジー臨床試験における患者登録全体の課題に拍車をかけているのが、マイノリティ集団の参加率の低さです。米国がん研究協会（American Association for Cancer Research）の2024年版「Disparities Progress Report」によると、黒人、ヒスパニック、ネイティブアメリカン、アジア系の患者は、いずれも一貫して過小代表となっていることが明らかになりました。
患者教育の重要性
スポンサー企業のウェブサイトやClinicalTrials.govのような政府レジストリに加え、患者は教育や支援を求めて患者支援団体に頼ることも少なくありません。これらの団体は、答えを求める患者に対して疾患別のリソースを提供しています。たとえば、National Comprehensive Cancer Networkでは、疾患ごとにサポートグループを検索することが可能です。
Head & Neck Cancer Alliance（患者支援団体）のエグゼクティブディレクターであるAmanda Hollingerは、臨床試験に関するヘルスリテラシーを向上させ、その偏見や不安を軽減することが「患者と研究パイプラインの間のギャップを埋める上で重要な役割を果たしている」と述べています。
「臨床試験とは何かについて、依然として先入観や誤解が存在すると考えています。私たちは、臨床試験の実態と誤解されがちな点の両方を伝える教育を行っています。患者が臨床試験に参加しても標準治療を引き続き受けられること、つまり『治療を受けられない』『モルモットのように扱われる』といったことはないと理解してもらうためです。」
同団体は、その他の教育コンテンツや臨床試験検索ツールに加え、患者向けの教育ウェビナーを定期的に提供しています。また、ピアツーピアのメンタリング支援、13,000人以上が参加するオンラインコミュニティ、限定的な経済的支援、年1回のサバイバーシップシンポジウムなどのリソースも用意されています。患者はオンラインフォームから問い合わせを行うか、フリーダイヤルで患者リソースナビゲーターに相談することも可能です。こうした多様な支援を提供している一方で、Hollingerは「信頼できる医療従事者が臨床試験について説明し、参加を検討するよう勧めた場合、患者ははるかに参加に前向きになる」と指摘しています。
彼女によると、厳格な組み入れ・除外基準やプラセボ投与への不安が、臨床試験の登録率が低い主な理由の一部であるといいます。また、患者が適切な臨床試験を見つけるのに苦労する理由として、検索キーワードの選択が適切でない可能性にも言及しています。この問題は、食道がんと診断された夫のための臨床試験を探すのに苦労した救急医のBess Stillmanのケースにも見られました。
さらにHollingerは、頭頸部がんには患者参加を妨げる特有の課題があると指摘しています。併存疾患や生活の質の低下などがその例です。「治療に伴う機能障害が大きい場合が多く、食事、発話、嚥下の困難、体重減少、衰弱などが見られます。これらは移動や試験参加の負担を増加させる要因となります。」
そして、患者に対して参加のメリットを明確に伝えることの重要性を強調しています。臨床試験は「将来の治療法にいち早くアクセスできる機会であると同時に、将来の患者のために貢献する手段でもある」のです。
よくある質問
- なぜオンコロジー臨床試験の登録率は低いのでしょうか？
- がん患者の臨床試験への登録が進まない主な理由として、利用可能な臨床試験の不足、厳格な適格基準、参加への不安や医療への不信感、認知不足、地理的な制約などが挙げられます。
- 前治療は、臨床試験の適格性にどのような影響を与えますか？
- 過去に多くの治療を受けている患者は、薬剤耐性や腫瘍生物学への影響といった懸念から、臨床試験の対象外となることが多くあります。また、多くの試験プロトコルでは、前治療の最終投与から新たな臨床試験開始までに約4週間の「ウォッシュアウト期間」が必要とされており、これも適格となる患者の範囲を制限する要因となっています。
- オンコロジー臨床試験における募集遅延の財務的影響はどの程度ですか？
- 募集の遅れは大きなコストを伴います。オンコロジー臨床試験における登録遅延のコストは、患者1人あたり約17万5,000ドルから25万ドルと推定されています。
参照文献
1Unger JM, Shulman LN, Facktor MA, Nelson H, Fleury ME. National Estimates of the Participation of Patients With Cancer in Clinical Research Studies Based on Commission on Cancer Accreditation Data. J Clin Oncol. June 20, 2024. Available from https://www.citeline.com/en/resources/2026-pharma-predictions [Accessed April 30, 2026]
2Systematic review and meta-analysis of the magnitude of structural, clinical, and physician and patient barriers to cancer clinical trial participation. Unger JM, Vaidya R, Hershman DL, Minasian LM, Fleury ME. J Natl Cancer Inst. 2019. Available from https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC6410951/. [Accessed April 30, 2026]
3Bloomberg New Economy International Cancer Coalition, McKinsey Cancer Center, Cure4Cancer; Advancing Global Health Equity in Oncology Clinical Trial Access. Cancer Discovery. Dec. 1, 2024. Available from https://aacrjournals.org/cancerdiscovery/article/14/12/2317/750143/Advancing-Global-Health-Equity-in-Oncology. [Accessed April 30, 2026]
4Thapar R, Mulley R, Ferriola N, Luan T, Sanker R, Wong L, Abel EL, Go L. Barriers and facilitators to recruitment of rural patients to cancer clinical trials. Proc (Bayl Univ Med Cent). Aug.25, 2025. Available from https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/41341082/. [Accessed April 30, 2026]
